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Neurogene Inc 是一家临床阶段的生物技术公司,致力于利用其专有的转基因调控技术 EXACTTM(通过构建体调谐进行表达衰减)来克服神经系统疾病的局限性,使其适应可治疗的疾病。它正在为具有高度未满足需求的罕见神经系统疾病构建差异化的遗传药物产品组合。公司产品管线中的候选药物包括 NGN-401,它正在使用其 EXACT 平台开发用于治疗 Rett 综合征,以及 NGN-101,一种用于治疗 CLN5 Batten 病的非精确常规基因治疗开发候选药物,旨在递送 CLN5 基因并包装在 AAV9 衣壳中。